La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido aprobó el medicamento "Casgevy", nuevo tratamiento para pacientes con enfermedad de células falciformes, un trastorno sanguíneo hereditario que afecta la hemoglobina.
Hasta la fecha, los trasplantes de médula ósea habían sido el único tratamiento duradero para el conjunto de enfermedades relacionadas, hecho que cambió al notificarse aprobada la terapia CRISPR, una herramienta que facilita el estudio de enfermedades mono y poligénicas, y sirve para cambiar o "modificar" piezas del ADN de una célula, provocando una mejora significativa en los trastornos sanguíneos.
Según el artículo de investigación publicado por el gobierno de Reino Unido en su página oficial, la prueba piloto se efectuó a 29 pacientes, entre los resultados principales se obtuvo que el 97% de las personas no sufrieron crisis de dolor intenso durante al menos 12 meses después del tratamiento, lo que evidencia una mejora considerable y efectiva en la anemia falciforme.
"En las personas con anemia de células falciformes, este error genético puede provocar ataques de dolor muy intenso, infecciones graves y potencialmente mortales y anemia (por la cual el cuerpo tiene dificultades para transportar oxígeno). En personas con β-talasemia, puede provocar anemia grave. Los pacientes suelen necesitar una transfusión de sangre cada 3 a 5 semanas, e inyecciones y medicamentos durante toda su vida", expone el resumen.
Para Julian Beach, director ejecutivo interino de Calidad y Acceso a la Atención Médica, este nuevo e innovador medicamento es una opción más para los pacientes que hasta este año solo podían acceder a un trasplante de médula ósea.
"Me complace anunciar que hemos autorizado un tratamiento de edición de genes innovador y primero en su tipo llamado Casgevy, que en los ensayos se ha encontrado que restablece la producción saludable de hemoglobina en la mayoría de los participantes con anemia falciforme y transfusiones. β-talasemia dependiente, aliviando los síntomas de la enfermedad. La MHRA seguirá supervisando de cerca la seguridad y eficacia de Casgevy, a través de datos de seguridad reales y estudios de seguridad posteriores a la autorización realizados por el fabricante", informó.
Cabe resaltar que la enfermedad de células falciformes es común entre personas de ascendencia africana o caribeña, y provoca una mutación en las células, lo que provoca que adquieran una forma de media luna, bloqueando el flujo sanguíneo y causando dolor extremo corporal, daños orgánicos, entre ellos derrames cerebrales.
Foto: Cortesía
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